210萬(wàn)美元一劑?“天價(jià)藥”究竟貴在哪?
瑞士藥廠諾華公司研發(fā)的新藥“Zolgensma”5月24日在美國(guó)上市,該藥可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥(SMA),不過(guò)一劑就要天價(jià)210萬(wàn)美元(約合1448萬(wàn)元人民幣),被媒體稱為有史以來(lái)最昂貴的藥物。
質(zhì)疑
天價(jià)救命藥要挾父母?
據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道,一位美國(guó)男孩還在媽媽肚子里5個(gè)月的時(shí)候,就被診斷出患有SMA疾病,在他出生27天后,醫(yī)生給他注射一次實(shí)驗(yàn)性的治療藥物,希望能修復(fù)受損基因。如今男孩已經(jīng)4歲多了,身體靈活自如,沒(méi)有出現(xiàn)SMA跡象。5月24日,美國(guó)食藥局批準(zhǔn)了該實(shí)驗(yàn)療法正式上市,用于治療2歲以下患兒的罕見(jiàn)單基因疾病。
對(duì)此有人質(zhì)疑,制藥公司是以孩子的生命做要挾。公開資料顯示,在美國(guó)每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。
回應(yīng)
比傳統(tǒng)療法費(fèi)用便宜
對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑,諾華公司CEO認(rèn)為:“那些批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù),每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元,但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示,如果這種療法只進(jìn)行一次,費(fèi)用比目前的療法都要便宜。
該公司表示,這種基因療法約為長(zhǎng)期治療費(fèi)用的一半,患兒若存活5年,相當(dāng)于每年平均花費(fèi)42.5萬(wàn)美元,而現(xiàn)有的該疾病療法,第一年費(fèi)用就需75萬(wàn)美元。據(jù)了解,在美國(guó)這支天價(jià)藥品在醫(yī)保范圍內(nèi)?;純杭彝ミ€可以選擇分期付款,“就像貸款一樣,保險(xiǎn)公司會(huì)在5年內(nèi)分期付款。”上述CEO介紹,這意味著,患兒家庭5年內(nèi)每年支付42.5萬(wàn)美元。
據(jù)諾華公司透露,預(yù)計(jì)今年晚些時(shí)候該藥將在日本和歐盟獲得批準(zhǔn)上市。
新聞內(nèi)存
SMA是什么疾???
SMA是最常見(jiàn)的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一,也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因,由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響,其中90%的患病嬰兒活不過(guò)2歲。
雖然SMA病因明確,但一直以來(lái)現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對(duì)此都無(wú)計(jì)可施、無(wú)藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確,近些年來(lái)基因治療技術(shù)的發(fā)展,為該類疾病帶來(lái)了希望。據(jù)諾華公司介紹,目前所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著,許多兒童能夠坐下來(lái)、翻滾、爬行、玩耍,有些還能走路。
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