【財眼觀兩會】全國人大代表、貝達藥業(yè)(行情300558,診股)董事長丁列明：建議減免孤兒藥研發(fā)企業(yè)稅收

中新經(jīng)緯3月4日電 (林琬斯)“當前，孤兒藥短缺已經(jīng)成為全球性重大公共衛(wèi)生問題，建議以孤兒藥研發(fā)費用的50%，給予企業(yè)稅收減免，同時授予孤兒藥市場獨占期保護?！苯眨珖舜蟠?、貝達藥業(yè)股份有限公司董事長兼CEO丁列明在接受中新經(jīng)緯采訪時表示，對于中國國內罕見病基礎研究、轉化醫(yī)學研究和孤兒藥原始創(chuàng)新，需要構建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵機制。

全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長丁列明 受訪者供圖

據(jù)悉，“孤兒藥”是指國際上用于罕見病治療的藥物，罕見病是指發(fā)病率極低，患病人數(shù)極少的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病為患病人數(shù)占總人口的0.65‰至1‰的疾病。根據(jù)蔻德罕見病中心(CORD)的統(tǒng)計，目前已知的罕見病有近7000種，其中5400多種為嚴重性疾病。而僅有10%的罕見病有相應的治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。

丁列明指出，雖然罕見病發(fā)病率/患病率低，但由于中國人口基數(shù)龐大，罕見病患者的絕對數(shù)量并不少，目前總人數(shù)約2000萬人，“特別是孤兒藥的研發(fā)還處于空白狀態(tài)，少數(shù)罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用”。

他認為，當前孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，而單一罕見病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強；二是由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅動和市場機制難以得到解決。

丁列明認為，針對上述情況，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費用，增加研發(fā)成功率和收益預期。

他提出，在國家層面加強對罕見病診治的統(tǒng)籌，成立罕見病專項工作委員會，統(tǒng)籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報銷等制定系統(tǒng)性政策機制，鼓勵科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。以罕見病登記系統(tǒng)的流行病學數(shù)據(jù)為基礎，擴充并動態(tài)調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

在國家科研項目申請上，丁列明建議對孤兒藥研發(fā)項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發(fā)項目的科研經(jīng)費支持，以孤兒藥研發(fā)費用的50%，給予企業(yè)稅收減免。

丁列明介紹，具體來說，在研發(fā)過程中，經(jīng)孤兒藥資格認定后，CDE(國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心)提供全程的研發(fā)技術支持，為企業(yè)臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，并明確自主研發(fā)孤兒藥同樣適用七十日審批政策。同時，他建議參考美國優(yōu)先審評券的做法，對獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎勵不限制使用的優(yōu)先審評券，優(yōu)先審評券不記名、可交易，可用于各類疾病治療藥物的審評。

另外，丁列明還建議授予孤兒藥市場獨占期保護。他介紹，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護期?！皵?shù)據(jù)保護期內，不批準其他申請人同品種上市申請?！?/p>

“實踐中，由于受試者數(shù)量少，孤兒藥研發(fā)數(shù)據(jù)重復性低，數(shù)據(jù)保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期激勵替代數(shù)據(jù)保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市。”丁列明表示。(中新經(jīng)緯APP)

責任編輯：羅琨

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